В начале января Президент Российской Федерации Владимир Владимирович Путин подписал указ о создании Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями. Сразу двое сотрудников нашего Университета вошли в попечительский совет Фонда: заведующий кафедрой оториноларингологии факультета дополнительного профессионального образования РНИМУ им. Н.И. Пирогова, директор Национального медицинского исследовательского центра оториноларингологии ФМБА России член-корреспондент РАН Николай Аркадьевич Дайхес (председатель совета) и директор Российской детской клинической больницы (РДКБ) РНИМУ им. Н.И. Пирогова Елена Ефимовна Петряйкина.
По словам Владимира Владимировича Путина, в вопросах социальной защиты граждан страны необходимо выполнять как уже имеющиеся поручения, так и новые. Он рассказал о средствах, которые планируется использовать для обеспечения работы нового Фонда: «Речь идет о том, чтобы использовать средства, которые будут получены в результате повышения ставки НДФЛ для тех, у кого доходы составляют свыше пяти миллионов рублей».
Деятельность Фонда «Круг добра» будет направлена на оказание медицинской помощи детям с тяжелыми заболеваниями, обеспечение их лекарственными препаратами (включая теми медицинскими изделиями, которые не зарегистрированы в России) и техническими средствами реабилитации.
Об актуальности создания такого Фонда рассказал журналистам ВГТРК председатель его попечительского совета Николай Аркадьевич Дайхес: «Только в декабре я ответил по заданию Минздрава на два подобного рода запроса: мы этих больных оперируем, а наши коллеги предлагают это сделать в Соединенных штатах, собрав для этого до 100 тысяч долларов. Создание этого Фонда решает очень многие вопросы наведения порядка по данной проблематике».
«Вопрос о лечении таких пациентов действительно стоит остро, это связано с тем, что в последние годы появляется много новых таргетных препаратов, генноспецифическая терапия, позволяющая эффективно проводить лечение орфанных заболеваний с выраженным снижением показателей детской инвалидизации и смертности, — отметила член попечительского совета Фонда Елена Ефимовна Петряйкина. — Количество пациентов с такими заболеваниями растет в связи с тем, что в последнее время активно развиваются молекулярно генетические методы исследования, позволяющие верифицировать диагноз на самой ранней стадии, зачастую до клинических проявлений».
В составе Фонда «Круг добра» начнет функционировать экспертный совет, который будет утверждать перечень тяжелых заболеваний и категории детей с указанными недугами. В него будут входить главные внештатные специалисты Минздрава России, представители образовательных, медицинских, научных и общественных организаций.
«Самое главное для пациентов — это получение терапии своевременно и в полном объеме, на ранних стадиях заболевания, когда нарушения органов и тканей еще минимальны. Большинство из современных таргетных препаратов являются дорогостоящими, поэтому, создание Фонда помимо повышения уровня доступности медицинской помощи позволит снизить финансовую нагрузку на регионы, — добавила Елена Ефимовна. — Я искренне надеюсь, что работа Фонда позволит значительно улучшить качество жизни детей с орфанными заболеваниями и их семей, ведь известно, что болезнь перестает быть редкой, когда она касается близкого человека».
Ранее, во время разработки проекта, главные внештатные специалисты Минздрава России уже сформировали перечень лекарственных средств более чем 40 наименований и 30 различных заболеваний, которыми планирует заниматься Фонд. Как отметил один из участников подготовки проекта, профессор кафедры онкологии, гематологии и лучевой терапии педиатрического факультета Университета, президент Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, научный руководитель РДКБ академик РАН Александр Григорьевич Румянцев, это позволит помочь нескольким тысячам детей.
«По предварительным данным специалистов Минздрава, помощь Фонда в 2021 году смогут получить почти четыре тысячи детей с редкими заболеваниями, — уточнил Александр Григорьевич. — Важно отметить, что благодаря новому Фонду помощь получат дети, страдающие не только генетическими болезнями, но и те, кого мучают тяжелейшие онкологические недуги. Станут, например, доступными антитела для спасения ребятишек с опухолями центральной нервной системы. Напомню, существует 30 тяжелейших детских заболеваний, от которых ныне можно спасать, если станут доступны эффективные препараты».
Елена Ефимовна Петряйкина также отметила, что Российская детская клиническая больница, как федеральная клиника, которая плотно взаимодействует с регионами страны, имеет большой опыт ведения пациентов с орфанными заболеваниями.
