Клинические рекомендации и клинические апробации – главные пути внедрения инновационных медицинских технологий в педиатрическую практику, считает научный руководитель Научно-исследовательского клинического Института педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева РНИМУ им. Н.И. Пирогова, главный детский кардиолог Минздрава России, профессор Мария Александровна Школьникова, выступая на «круглом столе» в Комитете Совета Федерации по социальной политике с консолидированным мнением экспертного сообщества Института.
На прошедшем 24 июня «круглом столе» в комитете Совета Федерации по социальной политике, под председательством, зампреда комитета Татьяны Алексеевны Кусайко, обсуждался вопрос повышения доступности инновационных технологий и профилактических мер в детском здравоохранении.
На заседании были отмечены важные шаги в развитии детского здравоохранения, такие как недавно принятое решение о расширении неонатального скрининга (массового обследования новорожденных) с 5 до 36 заболеваний, включая спинальную мышечную атрофию, большую группу иммунодефицитов и другие. Раннее выявление заболеваний при скрининге сделает возможным своевременное назначение детям необходимой терапии, а следовательно, предотвращение развития у них тяжелых клинических симптомов и, в дальнейшем, инвалидности. В области повышения доступности генетической диагностики была отмечена разработка Минздравом законопроекта, устанавливающего возможность применения незарегистрированных медицинских изделий для диагностики in vitro. Участники дискуссии обсудили устойчивую тенденцию снижения младенческой смертности в стране, актуальность иммунопрофилактики у детей, необходимость иммунизации на протяжении всей жизни, важность рекомендаций ВОЗ по вакцинации детей и подростков против новой коронавирусной инфекции, а также проблемы школьной медицины.
Доклад Марии Школьниковой был посвящен повышению доступности инновационных медицинских технологий в лечении детей с хроническими инвалидирующими заболеваниями.
НИКИ педиатрии имени академика Ю.Е. Вельтищева - ведущий федеральный центр с фокусом на обследование детей с орфанными болезнями. Из всех регионов России в Институт направляют маленьких пациентов для лечения и диагностики сложных клинических случаев, по которым в регионах нет достаточного опыта. Ежегодно здесь получают лечение в стационаре более 11 тысяч детей, а еще более 25 тысяч пациентов имеют возможность проконсультироваться у ведущих профильных специалистов. В НИКИ педиатрии не только решают задачи диагностики и подбора оптимальной терапии, но и тиражирования накопленного уникального опыта, обучения врачей, а также разрабатывают новые технологии лечения детей с хроническими, в том числе орфанными заболеваниями.
Сейчас в нашей стране для внедрения эффективных инновационных медицинских технологий имеется специальный механизм, согласно которому ранее не применявшийся метод профилактики, диагностики, лечения или реабилитации, проходит клиническую апробацию по решению Экспертного совета по вопросам организации клинической апробации и Этического комитета Минздрава России и затем может быть включен профильной общественной медицинской организацией врачей-специалистов в клинические рекомендации. При этом, формат клинической апробации позволяет провести многоцентровое исследование, а значит получить согласованную точку зрения не одного, а многих экспертных центров.
В свою очередь, именно клинические рекомендации, адресованные практикующим врачам и содержащие детальные разъяснения по вопросам диагностики и лечения в каждой конкретной клинической ситуации, а также единые критерии оценки качества оказания медицинской помощи, с 1 января будущего года станут главным и обязательным руководством для каждого врача в его практической работе. Они же - основа для рассчетов экономических стандартов оказания медпомощи. Новые клинические рекомендации вводятся постепенно. Работа над ними должна быть в основном завершена до 31 декабря 2021 г. Они подлежат рассмотрению и утверждению Научно-практическим советом Минздрава, сформированным специально для этой цели из представителей научных, образовательных и медицинских организаций Минздрава России.
Однако, не все новые инновационные препараты и новые технологии лечения, разработанные, например, для детей с орфанными заболеваниями, вписываются в эту схему включения в клинические рекомендации. Главную сложность здесь представляет применение препаратов «off label» (т.е. использование лекарственных средств по показаниям, не утверждённым государственными регулирующими органами и не упомянутым в инструкции по применению).
Применение лекарственных препаратов вне официальных показаний, даже в том случае, когда уже имеется успешный клинический опыт, требует в каждом конкретном случае решения врачебной комиссии лечебного учреждения. При этом провести расширенное многоцентровое исследование новой технологии на основании клинической апробации, в том случае, если протокол включает препарат off label, до настоящего времени не представлялось возможным. Клиническая апробация, включающая препарат off label в качестве основного или базового в лечении детей, не могла быть одобрена Экспертным советом и Этическим комитетом Минздрава. А тот факт, что от 60% до 80% педиатрических препаратов в зависимости от нозологической группы являются препаратами off label, практически исключил возможности широких клинических апробаций для большинства новых технологий лечения в педиатрии. Как результат – доказательная база не подкрепляется мультицентровой широкой апробацией, а медицинское сообщество теряет возможность выработки единых критериев оценки эффективности. Как результат – замедляется широкое внедрение. При этом препарат off label все еще имеет шансы быть включенным в клинические рекомендации по решению профессиональной медицинской некоммерческой организации, но лечение им не может быть обсчитано экономически, что необходимо для включения оплаты данных препаратов через ОМС, в том числе и при оказании высокотехнологичной медицинской помощи. Кроме того, в подавляющем большинстве случаев у многих таких препаратов на сегодняшний день все еще и отсутствуют детские формы. Но это уже вопрос клинических исследований, которых в педиатрии крайне недостаточно, особенно III фазы.
Таким образом, не решенная пока в педиатрии проблема препаратов off label, многие из которых являются единственным выходом для детей с хроническими заболеваниями почек, нервной системы, легких, сердца и рядом других заболеваний, в том числе орфанных, стала препятствием на пути применения эффективного инструмента внедрения инновационных методов лечения в педиатрии.
Мария Школьникова подчеркнула, что преодолевать проблему off label возможно только на законодательном уровне и отрадно, что определенные подвижки в этом направлении начались – и Минздрав, и депутаты Государственной Думы включились в решение этого вопроса. Возможно будут приняты также соответствующие поправки в Приказ Министерства здравоохранения РФ № 433н, утверждающий положения об организации клинических апробаций, с тем, чтобы наличие в протоколах апробаций препаратов off label не являлись причиной отказа.
Еще одним значимым инструментом содействия внедрению инновыционных технологий в лечение детей в России в последний год стала системная работа благотворительных фондов. Так созданный по указу Президента России фонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра» содействует обеспечению нуждающихся детей дорогостоящими препаратами, а благотворительный фонд медико-социальных генетических проектов «Геном жизни» действенно помогает в генетическом обследовании детей с наследственными заболеваниями и членов их семей, выделяясь среди других благотворительных организаций несопоставимо большими объемами работы и системным подходом к организации исследований.
Конечно, нагрузка на здравоохранение страны при лечении детей с редкими заболеваниями очень высока и будет непрерывно возрастать, так как ежегодно появляются десятки новых препаратов. При этом в России имеется большой и даже уникальный потенциал для собственных разработок, но для этого педиатрическая наука нуждается в существенном повышении финансирования и форсировании научных исследований. Геномные исследования, разработка персонализированных подходов на основе клеточных и животных моделей, а также исследования в области изучения истоков формирования и профилактики хронических инвалидизирующих заболеваний детского возраста, которые существенно влияют на продолжительность жизни населения в России (особенно сердечно-сосудистые и онкологические заболевания), должны стать приоритетными в нашей стране.
К сожалению, многие из перспективных научных проектов, в том числе по лечению орфанных заболеваний у детей, не смогли получить поддержки в Российском научном фонде (государственный фонд, созданный по инициативе Президента России в ноябре 2013 года в целях финансовой и организационной поддержки фундаментальных и поисковых научных исследований, подготовки научных кадров, развития научных коллективов). За все годы работы фондом поддержаны единичные педиатрические проекты. Возможно на выбор проектов влияла потенциальная возможность массового внедрения той или иной разработки. С этой точки зрения разработка метода лечения редкого заболевания, манифестирующего в детском возрасте, сложно реализуема, затратна и не будет иметь широкого массового внедрения. Однако, нельзя упускать из виду, что решение задачи увеличения продолжительности жизни, в большей мере находится именно в сфере развития детского здравоохранения и научные исследования в педиатрии должны стать однозначно приоритетными. Решение кардинально усилить работу в этом направлении было принято на Совете при Президенте 28 ноября 2019 года, где обсуждалась проблема недофинансирования научных исследований в педиатрии в России.
Татьяна Кусайко поблагодарила Марию Школьникову за конкретные предложения, представленные в докладе и отметила, что все они будут учтены при формировании итоговых рекомендаций комитета Совета Федерации по социальной политике, а так же поблагодарила за ту работу, которую Мария Александровна регулярно проводит в рабочей группе, задача которой - содействие совершенствованию системы оказания медицинской помощи детям в нашей стране.
